“目前中国新药靶点发现与医院没有多少关联。而在其他新药产业发达的国家，如美国，60%的新药靶点来自医院，而非药企，更不是药物研发机构。”
中国科学院院士、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军，近期在首届医药协同创新大会期间接受第一财经采访时，表达了这个观点。
7月初，上海市药物研发协同创新中心智库团队在《自然综述·药物发现》（Nature Reviews Drug Discovery）上发表了一篇题为“中国临床研究能力的增长及其对制药行业的影响”的研究文章。文章显示，自2020年以来，中国药物临床试验机构数量几乎翻倍，从2020年的975家增至2025年的1834家，年均增长率达13%。而相较于翻倍的药物临床试验机构，引领临床转化的医师科学家人才缺口却始终较大。
在受访业界人士看来，回到新药从0到1的最初一步，中国在论文总量和影响因子上已表现卓越，但真正具备开创性、突破性、具备临床转化价值的原创基础研究依然稀缺，这意味着另一层转化人才的缺口——在庞大的科研队伍中，迈出实验室大门的基础科研人员仍寥寥。
医师科学家“少但重要”
英国皇家学会院士、美国皇家医学院外籍院士、清华大学医学院院长黄天荫认为，中国的“转化科研”体系尽管仍在优化，但总体也已步入成果产出期。相比之下，中国在“转化医学”层面的能力短板更突出。“美国差不多花了100年的时间才将一些医院转变为研究型医院、学术型医院。”
在王拥军看来，首先，绝非所有医生都应转型为“医师科学家”，否则医疗体系将陷入失序。参照国际先进经验，这一群体的占比应控制在医生总数的5%左右。当务之急，是要建立科学的遴选机制，精准识别那些具备转化潜质的苗子。
其次，医师科学家需要系统培训，不能像现在做临床研究那样沿用师傅带徒弟的模式。但当前，中国医学院还没有培养医师科学家的完整课程体系。反观欧美，顶尖医学院普遍设有“临床研究系”，在中国，除首都医大和北大医学部等个别院校，鲜有大学医学院开设相关专业，年招生规模也寥寥。
他提到一个案例，目前，最成功的医师科学家培训计划之一，是上世纪六七十年代美国国立卫生研究院发起的“黄色贝雷帽计划”，让医生通过脱产在基础研究所学习，培养出多位诺奖学者和院士。
“这折射出深层认知偏差：我们尚未将临床研究视为一门独立的科学，误以为医生想做就做，忽视了其背后的跨学科系统性。”王拥军说。
针对医师科学家的培养，黄天荫认为，首先应该在教育体系中破除学制障碍。
“MD（临床医学博士）+PhD（学术型博士）的培养模式正在放开。”黄天荫解释说，在国际上，无论是在完成临床阶段的培养后转去做学术型的博士，还是交换两者顺序都是可以的。在国内，过去“读完博士不能回读硕士”，现在已经有部分高校开始松绑。
黄天荫透露，清华大学医学院正在探索通过新院区的建设，将学院和医院融合建立新的学术医学系统，为临床医师科学家的培养提供必要的软硬件支持。
另外值得关注的是，在中国，作为医师科学家的储备人才队伍——八年制医学生基数还不够大。
黄天荫提到，结合美国斯坦福大学等国际顶尖学院的经验，医师科学家的培养占比大概在5%~10%，这意味着必须有足够庞大的技术才能筛选出医师科学家，而目前在国内，即便是在一线城市北京，八年制医学生规模也不大。
“以新加坡国立大学为例，其八年制医学生的年招生规模可达300人；反观国内，清华、北大、协和三家医学院八年制项目的年招生总数尚不足百人。”黄天荫算了一笔账：两三百人的八年制医学生基数，意味着只能遴选出2到3名医师科学家。
“中国不缺转化平台，缺高质量源头成果”
对于新药研发而言，另一个值得关注的方面是，要提高新靶点发现可能性，就要注重提高基础研究质量。
有行业统计显示，2018年至2024年，中国在Cell、Nature、Science三大顶级期刊发表的生物医学论文数量从200篇增至500篇，增速远超美、欧、日，论文数量跃升全球第二。
今年上半年，国产新靶点、新机制药物获批数量创历史新高。但如果将时间轴拉长，并对比同期获批的所有新药，更多的仍是同靶点新药、BIC（同类最佳，best in class）药物。
清华大学药学院院长钱锋对第一财经提出一个观点：中国原创新药稀缺背后，一个最核心的症结在于科研起点的偏差。
“我们很多论文是写给期刊编辑看的，不是面向真实的临床问题或者产业需求。”他认为，当前的科研评价体系催生了大量“编辑导向”的研究。学者们热衷于追逐期刊口味，用一篇论文论述某机制与疾病的可能关联，随即转开新题，留下未经证实、质量不一但海量的“潜在靶点的假说”。当研究者自身都对这些假说的可靠性和转化价值心存疑虑时，自然无人愿意耗费资源去验证。
在他看来，中国创新药的临床转化，缺的绝非转化平台——中国合同研发组织（CRO）产业链已高度成熟，工程化能力更是世界一流。真正欠缺的，是值得投入转化的高质量源头成果。
他以清华大学药学院为例称，优质源头创新从不缺乏市场关注，每周频繁接待的跨国药企与本土创新药企来访者便是明证。在他看来，只要研究成果质量过硬，药企与投资机构就会“不请自来”，基层科研人员真正匮乏的并非资源接口，而是足以打动产业的硬核科研突破。
换言之，要提高新靶点发现可能性，首先要提高基础研究质量，同时给予承担基础研究工作的科研人员更多空间和自由度。
“比如，在药学院，不少教授并不一定知道产业界药物研发该怎么做，但他们所做的基础研究未来有可能给制药行业带来新的靶点和新的技术。对于这样的教授，最好的方式是先识别出来，然后给予他们足够的信任、时间和资源，让他们慢慢去做他们认为重要的科学，而不是一味给他们命题作文，催他们做新药、出成果。”钱锋说。
在他看来，哪怕仅有十个人愿意做临床转化的基础研究，最终有一位的研究跑出一款创新药，就已经是极高的回报。基础研究追求的本质是科学认知的拓展，并不一定需要是直接转化产品的回报。
至于那些为解决临床需要而从事转化研究的科研人员，钱锋认为，转化研究的目的是解决实际问题，而非发表文章。当前，中国整体科研评价体系仍偏重于论文产出。
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吴斯旻
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